La fram rapport om innføring av persontilpasset medisin

​Helse- og omsorgsminister Bent Høie ga i 2020 de regionale helseforetakene (RHF-ene) i oppdrag å utrede og innføre ordninger for midlertidig innføring og revurdering av nye metoder for å tilrettelegge for innføring av persontilpasset medisin i tjenesten.

Rapporten «Utredning og implementering av ordninger for midlertidig innføring og revurdering av nye metoder i Nye metoder for å tilrettelegge for innføring av persontilpasset medisin i tjenesten» ble oversendt Helse- og omsorgsdepartementet (HOD) innen fristen 1. juli i år.

Nye metoder

HOD etablerte Nye metoder 2013 og delegerte oppgaven med beslutning om innføring av nye metoder i spesialisthelsetjenesten til styrene i RHF-ene. De regionale helseforetakene skal innrette sitt tjenestetilbud basert på tre prioriteringskriterier: nytten av tiltaket, ressursbruken og alvorlighetsgraden av de tilstander som skal behandles. Disse tre kriteriene legges til grunn for vurderingene i Nye metoder.

Beslutningsforum for nye metoder er belsutningsorganet i Nye metoder og består av de administrerende direktørene i de fire RHF-ene.

Persontilpasset medisin

Utviklingen innen molekylærbiologi og genetikk har åpnet muligheten for mer differensiert medisinsk behandling. Der man tidligere behandlet pasienter ut fra grove overordnede kliniske kategorier, vil behandlingen i økende grad bli rettet mot undergrupper med bestemte biologiske karakteristika. Et legemiddel kan ha god effekt på en undergruppe, og ha liten nytte eller ha negative virkninger hos andre pasienter. Den faglige utviklingen åpner på denne måten for en mer målrettet eller presis behandling som ofte betegnes som persontilpasset medisin, eventuelt det noe nyere begrepet presisjonsmedisin.

Utfordringen ved vurdering av presisjonsmedisin er at dokumentasjonen bygger på studier med små pasientgrupper og kort oppfølgingstid, noe som medfører større usikkerhet i dokumentasjonen enn det som er normalt. I tillegg er prisen på legemidlene høy.

Håndtere usikkerheten

Når nye behandlingsmetoder gjøres til gjenstand for vurdering i Nye metoder gjøres en helhetlig vurdering med bakgrunn i de tre prioriteringskriteriene. Sykdommens alvorlighet og ressursbruken (inkludert legemiddelets pris) vil gjerne vært kjente størrelser, men det kan i noen saker være stor usikkerhet om nytten ved behandlingen. Et av tiltakene i rapporten er derfor å systematisere hvordan usikkerheten håndteres i de helseøkonomiske vurderingene og i beslutningene.

For å fremme presisjonsmedisin kan det unntaksvis være aktuelt å håndtere usikkerheten ved at et legemiddel innføres midlertidig i påvente av ny forskningsbasert kunnskap og dokumentasjon. Det er viktig å påpeke at midlertidig innføring ikke skal bidra til å senke det generelle kravet til dokumentasjon. Det er legemiddelprodusenten som har dokumentasjonsplikten, og det vil være Nye metoder som tar beslutning om når midlertidig innføring er aktuelt.

Ved midlertidig innføring legges det allerede på beslutningstidspunktet en forutsetning om revurdering på et gitt tidspunkt. Det betyr at beslutningen betinger at det i tiden frem til ny vurdering skjer en kunnskapsgenerering som grunnlag for ny vurdering. Beslutningen må også fastsette hvilke kriterier som skal legges til grunn for revurderingen. Hvis det skulle vise seg at behandlingen ikke er nyttig eller at nytten er liten i forhold til prisen, tatt i betraktningen tilstandens alvorlighet, vil det være aktuelt å utfase behandlingen.

Rapporten omhandler legemidler spesifikt. Medisinsk utstyr og diagnostiske tester er ikke blitt vurdert.

Vurderinger og tiltak

Hovedtiltakene som foreslås i rapporten – for å legge til rette for midlertidig innføring, revurdering og utfasing – er kort oppsummert:

• Fastsette kriterier for når midlertidig innføring skal kunne benyttes
• Utvikle metodikk i metodevurderingene for å håndtere og beskrive usikkerhet i metodevurderingene
• Håndtere usikkerhet i beslutningsprosessene
• Benytte alternative prisavtaler som verktøy
• Involvere kliniske fageksperter i hele prosessen
• Utvide brukerrepresentasjonen i Nye metoder
• Utvikle og benytte helseregistre og kvalitetsregistrene slik at de kan benyttes for spesifikk oppfølging knyttet til midlertidig innføring og revurdering
• Etablere dialog mellom Nye metoder og de regionale helseforetakenes strategigruppe for forskning for å fremme nødvendige kliniske studier
• Vurdere om det er hensiktsmessig og av interesse å etablere et nordisk samarbeid for helseøkonomiske vurderinger og prisforhandlinger av legemidler hvor midlertidig innføring er aktuelt

Adm.dir. i Helse Midt-Norge RHF Stig Slørdahl vurderer det slik at økt involvering av klinikere og styrket brukerrepresentasjon vil bidra positivt i prosessene i Nye metoder. Han mener videre at det har stor verdi å videreutvikle et nordisk samarbeid om metodevurderinger og prisforhandlinger, og vektlegger spesielt betydningen av forskningsbasert kunnskap for å kunne avklare om en behandling er til nytte eller skade for pasienter.

Administrerende direktør vil følge opp det videre arbeidet med tiltakene som er beskrevet i rapporten.

Her kan du lese sluttrapporten i sin helhet

​Sakfremlegg, kortversjon av rapporten og andre styrepapirer finner du her